« L’une des parties les plus difficiles de mon travail consiste à inscrire des patients à des études », explique Nicholas Borys, médecin-chef de Lawrenceville, NJ, société de biotechnologie Celsion, qui développe des agents de chimiothérapie et d’immunothérapie de nouvelle génération pour les cancers du foie et de l’ovaire et certains types de tumeurs cérébrales. Borys estime que moins de 10 % des patients atteints de cancer participent à des essais cliniques. « Si nous pouvions atteindre 20% ou 30%, nous aurions probablement déjà vaincu plusieurs cancers. »

Les essais cliniques testent de nouveaux médicaments, dispositifs et procédures pour déterminer s’ils sont sûrs et efficaces avant qu’ils ne soient approuvés pour un usage général. Mais le chemin de la conception de l’étude à l’approbation est long, sinueux et coûteux. Aujourd’hui, les chercheurs utilisent l’intelligence artificielle et l’analyse avancée des données pour accélérer le processus, réduire les coûts et fournir plus rapidement des traitements efficaces à ceux qui en ont besoin. Et ils puisent dans une ressource sous-utilisée mais en croissance rapide : les données sur les patients des essais antérieurs

Construire des contrôles externes

Les essais cliniques impliquent généralement au moins deux groupes, ou « bras » : un bras test ou expérimental qui reçoit le traitement à l’étude et un bras témoin qui ne le reçoit pas. Un bras témoin peut ne recevoir aucun traitement, un placebo ou la norme de soins actuelle pour la maladie traitée, selon le type de traitement étudié et ce à quoi il est comparé dans le cadre du protocole d’étude. Il est facile de voir le problème de recrutement pour les chercheurs qui étudient les thérapies contre le cancer et d’autres maladies mortelles : les patients atteints d’une maladie potentiellement mortelle ont besoin d’aide maintenant. Bien qu’ils puissent être disposés à prendre un risque avec un nouveau traitement, « la dernière chose qu’ils veulent, c’est d’être randomisés dans un bras témoin », dit Borys. Combinez cette réticence avec la nécessité de recruter des patientes atteintes de maladies relativement rares – par exemple, une forme de cancer du sein caractérisée par un marqueur génétique spécifique – et le temps de recruter suffisamment de personnes peut s’étendre sur des mois, voire des années. Neuf essais cliniques sur dix dans le monde, non seulement pour le cancer mais pour tous les types de conditions, ne parviennent pas à recruter suffisamment de personnes dans les délais impartis. Certains essais échouent complètement faute d’un nombre suffisant de participants.

Et si les chercheurs n’avaient pas du tout besoin de recruter un groupe témoin et pouvaient offrir le traitement expérimental à tous ceux qui acceptaient de participer à l’étude ? Celsion explore une telle approche avec Medidata, dont le siège est à New York, qui fournit des logiciels de gestion et de capture de données électroniques pour plus de la moitié des essais cliniques dans le monde, au service de la plupart des grandes sociétés pharmaceutiques et de dispositifs médicaux, ainsi que des centres médicaux universitaires. Racheté par la société française de logiciels Dassault Systèmes en 2019, Medidata a compilé une énorme ressource de « big data » : des informations détaillées sur plus de 23 000 essais et près de 7 millions de patients remontant à environ 10 ans.

L’idée est de réutiliser les données des patients dans les essais antérieurs pour créer des « bras de contrôle externe ». Ces groupes remplissent la même fonction que les bras de contrôle traditionnels, mais ils peuvent être utilisés dans des contextes où un groupe de contrôle est difficile à recruter : pour des maladies extrêmement rares, par exemple, ou des affections telles que le cancer, qui mettent la vie en danger de manière imminente. Ils peuvent également être utilisés efficacement pour des essais « à un seul bras », qui rendent un groupe témoin peu pratique : par exemple, pour mesurer l’efficacité d’un dispositif implanté ou d’une intervention chirurgicale. Leur utilisation immédiate la plus précieuse est peut-être la réalisation d’essais préliminaires rapides, afin d’évaluer si un traitement vaut la peine d’être poursuivi jusqu’à un essai clinique complet.

Medidata utilise l’intelligence artificielle pour sonder sa base de données et trouver des patients qui ont servi de témoins dans des essais antérieurs de traitements pour une certaine affection afin de créer sa version exclusive de bras de contrôle externes. « Nous pouvons sélectionner avec soin ces patients historiques et faire correspondre le bras expérimental actuel avec les données d’essai historiques », déclare Arnaub Chatterjee, vice-président senior des produits, Acorn AI chez Medidata. (Acorn AI est la division des données et de l’analyse de Medidata.) Les essais et les patients sont appariés pour les objectifs de l’étude – les soi-disant critères d’évaluation, tels que la réduction de la mortalité ou la durée pendant laquelle les patients restent sans cancer – et pour d’autres aspects de la les plans d’étude, tels que le type de données recueillies au début de l’étude et en cours de route.

Lors de la création d’un bras de contrôle externe, « Nous faisons tout notre possible pour imiter un essai contrôlé randomisé idéal », déclare Ruthie Davi, vice-présidente de la science des données, Acorn AI chez Medidata. La première étape consiste à rechercher dans la base de données des candidats potentiels au bras contrôle en utilisant les principaux critères d’éligibilité de l’essai expérimental : par exemple, le type de cancer, les principales caractéristiques de la maladie et son stade d’avancement, et s’il s’agit de la première être traité. C’est essentiellement le même processus que celui utilisé pour sélectionner les patients témoins dans un essai clinique standard, sauf que les données enregistrées au début de l’essai précédent, plutôt que l’essai actuel, sont utilisées pour déterminer l’éligibilité, dit Davi. « Nous trouvons des patients historiques qui seraient admissibles à l’essai s’ils existaient aujourd’hui. »

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Ce contenu a été produit par Insights, la branche de contenu personnalisé de MIT Technology Review. Il n’a pas été écrit par l’équipe éditoriale du MIT Technology Review.