J’ai regardé des scientifiques, des éthiciens, des groupes de défense des patients et d’autres lutter contre ces sujets lors du troisième sommet international sur l’édition du génome humain à Londres plus tôt cette semaine.
Il y a de quoi s’enthousiasmer lorsqu’il s’agit de l’édition de gènes. Au cours de la décennie qui s’est écoulée depuis que les scientifiques ont découvert qu’ils pouvaient utiliser CRISPR pour modifier les génomes cellulaires, plusieurs essais cliniques ont vu le jour pour tester l’utilisation de la technologie pour des maladies graves. CRISPR a déjà été utilisé pour sauver des vies et en transformer d’autres.
Mais tout n’a pas été facile. Tous les essais ne se sont pas déroulés comme prévu et certains volontaires sont décédés. Les traitements efficaces sont susceptibles d’être coûteux et donc limités à quelques riches. Et bien que ces essais aient tendance à impliquer des modifications des gènes dans les cellules du corps adulte, certains espèrent utiliser CRISPR et d’autres outils d’édition de gènes dans les ovules, le sperme et les embryons. Le spectre des bébés créateurs continue de planer sur le terrain.
C’est lors du dernier sommet, tenu à Hong Kong en 2018, que He Jiankui, alors basé à la Southern University of Science and Technology de Shenzhen en Chine, a annoncé avoir utilisé CRISPR sur des embryons humains. La nouvelle des premiers «bébés CRISPR», comme ils sont devenus connus, a provoqué un énorme chahut, comme vous pouvez l’imaginer. « Nous n’oublierons jamais le choc », nous a dit Victor Dzau, président de l’Académie nationale de médecine des États-Unis.
He Jiankui s’est retrouvé en prison et n’a été libéré que l’année dernière. Et tandis que l’édition héréditaire du génome était déjà interdite en Chine à l’époque – elle est interdite depuis 2003 – le pays a depuis promulgué une série de lois supplémentaires conçues pour empêcher que cela ne se reproduise. Aujourd’hui, l’édition du génome héréditaire est interdite par le droit pénal, a déclaré Yaojin Peng de l’Institut des cellules souches et de la médecine régénérative de Pékin à l’auditoire.
Il y avait beaucoup moins de drame au sommet de cette année. Mais il y avait beaucoup d’émotion. Lors d’une session sur la façon dont l’édition de gènes pourrait être utilisée pour traiter la drépanocytose, Victoria Gray, une survivante de la maladie de 37 ans, est montée sur scène. Elle a raconté au public comment ses symptômes graves avaient perturbé son enfance et son adolescence et anéanti ses rêves de devenir médecin. Elle a décrit des épisodes de douleur intense qui l’ont laissée hospitalisée pendant des mois d’affilée. Ses enfants craignaient qu’elle ne meure.
Mais ensuite, elle a subi un traitement qui consistait à éditer les gènes dans les cellules de sa moelle osseuse. Ses nouvelles « super cellules », comme elle les appelle, ont transformé sa vie. Quelques minutes après avoir reçu sa transfusion de cellules modifiées, elle s’est sentie renaître et a versé des larmes de joie, nous a-t-elle dit. Il lui a fallu sept à huit mois pour se sentir mieux, mais après ce moment, « j’ai vraiment commencé à profiter de la vie dont je sentais autrefois qu’elle me passait à côté », a-t-elle déclaré. Je pouvais voir les scientifiques typiquement stoïques autour de moi essuyer les larmes de leurs yeux.
Victoria fait partie des plus de 200 personnes qui ont été traitées avec des thérapies basées sur CRISPR dans le cadre d’essais cliniques, a déclaré David Liu du Broad Institute du MIT et de Harvard, qui a dirigé le développement de nouvelles formes améliorées de CRISPR. Des essais sont également en cours pour une gamme d’autres maladies, notamment les cancers, la perte de vision génétique et l’amylose.
